축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태다. YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에
当前文章：http://2xeeo7.fenshuqi.cn/dk4/zsw.html
发布时间：13:29:30
